Cuando se habla del tiempo que necesita un nuevo medicamento para llegar a los pacientes, la atención suele centrarse en los ensayos clínicos, las autorizaciones regulatorias o la dificultad de demostrar que un tratamiento es seguro y eficaz.
Sin embargo, este calendario comienza a definirse mucho antes, cuando el medicamento todavía se encuentra en investigación preclínica y aún no ha comenzado a probarse en personas.
“Es en esta etapa cuando se toman decisiones que pueden parecer puramente técnicas, pero que terminan teniendo consecuencias directas sobre el calendario, los recursos necesarios y la información disponible para solicitar el inicio de los estudios clínicos”, explican desde Vivotecnia, CRO especializada en investigación preclínica y desarrollo de medicamentos.
Ante la creciente complejidad de las nuevas familias de medicamentos, especialmente en el caso de productos biológicos, terapias dirigidas o terapias avanzadas, una decisión poco adecuada o tomada demasiado tarde puede traducirse en modificaciones del diseño experimental, nuevas necesidades analíticas o evaluaciones adicionales.
El desarrollo empieza antes de los primeros ensayos en pacientes
Una de las primeras decisiones consiste en determinar qué modelo permite estudiar mejor el comportamiento y la seguridad del candidato terapéutico.
En el desarrollo de determinados medicamentos, no todas las especies ofrecen la misma información. La elección puede depender de cuestiones como la presencia de la diana sobre la que actúa el tratamiento, la capacidad del compuesto para unirse a ella o la respuesta biológica que desencadena.
Resolver esta cuestión desde las primeras fases permite diseñar los estudios posteriores sobre una base científica más sólida y evitar cambios cuando ya se han invertido recursos y tiempo.
Algo similar ocurre a la hora de comprender la exposición al medicamento durante los estudios. La farmacocinética y la toxicocinética permiten caracterizar cómo se comporta el compuesto y relacionar los niveles de exposición alcanzados con los efectos observados durante las evaluaciones de seguridad.
Para ello son necesarios métodos bioanalíticos adecuados que permitan cuantificar el compuesto o los analitos relevantes en las muestras obtenidas durante los estudios. Si esta estrategia se desarrolla demasiado tarde, puede resultar más difícil interpretar algunos resultados o establecer correctamente la relación entre la exposición y los efectos observados.
Otro de los factores que puede alargar un programa es entender la investigación preclínica como una sucesión de estudios independientes.
Un nuevo medicamento puede requerir evaluaciones de toxicología, farmacología de seguridad, farmacocinética, biodistribución, inmunogenicidad o análisis histopatológicos, entre otras. El reto consiste en determinar qué información necesita realmente el desarrollo y cómo pueden complementarse los distintos estudios.
El objetivo no es hacer menos investigación, sino conseguir que cada estudio responda a una pregunta concreta y tenga una función dentro del conjunto, siempre de acuerdo con las exigencias científicas y regulatorias aplicables.
La estrategia también debe tener en cuenta desde el principio cuestiones como la vía de administración, el tiempo previsto de tratamiento, las características del producto o la población a la que se dirige. Estos factores pueden modificar las necesidades del programa preclínico y las evidencias que será necesario generar antes de avanzar hacia los ensayos clínicos.
La logística también puede retrasar el desarrollo
La disponibilidad de los recursos necesarios para el estudio, la formulación del producto, su estabilidad, la vía de administración, los parámetros que se van a medir o la capacidad para realizar determinados análisis pueden condicionar cuándo comienza un estudio y cuánto tiempo requiere.
Incorporar desde el principio a los equipos científicos, regulatorios y técnicos, así como a la CRO que ejecutará los estudios, permite detectar estas limitaciones antes de que se conviertan en problemas y valorar alternativas con mayor margen de actuación.
“Cada estudio debe responder a una pregunta concreta, pero al mismo tiempo formar parte de una estrategia de desarrollo más amplia. Cuanto antes se conectan la toxicología, la farmacología, el bioanálisis y las necesidades regulatorias, mayor capacidad existe para anticipar posibles dificultades y tomar decisiones sobre una base científica sólida”, señalan desde Vivotecnia.
